關於在美國的售價超過2億日元的疑難疾病治療藥「Zolgensma」，日本厚生勞動省決定批准在日本國內生産銷售。該藥的治療對象為罹患脊髓性肌肉萎縮症的2歲以下嬰幼兒。最早將於5月公佈納入公共醫保後的藥價。有觀點認為價格將參照美國，定在1億日元（約合人民幣636萬元）以上，成為日本國內最貴的藥物。

 

Zolgensma

 

       2月26日，日本藥事和食品衛生審議會（厚生勞動相的諮詢機構）部會通過了該決定。最早將於5月在確定診療報酬的中央社會保險醫療協議會（同為厚生勞動相的諮詢機構）的全體會議上決定將該藥納入醫保，並確定藥價。

 

       Zolgensma由瑞士製藥巨頭諾華研發，屬於向體內植入基因來治療疾病的「基因治療藥」。

 

       脊髓性肌肉萎縮症是一種疑難疾病，新生兒發病率為10萬分之2到10萬分之3。發病時間越早越容易發展為重症。以出生6個月內發病的「I型」為例，9成患者會在2歲之前需要輔助呼吸或是死亡。

 

       臨床試驗中讓15名患者服用了該藥， 2年後所有每人平均在無需輔助呼吸的情況下存活。諾華設想在日本每年給15～20名患者使用該藥。

 

       該藥在美國的銷售價格約合2.3億日元。使用傳統療法治療10年需要花費約4億日元的醫藥費，該藥的價格是傳統療法的一半。由於Zolgensma只需服用一次，所以單價很高。這種藥被認為是世界上最昂貴的藥物。

 

       在日本國內，給藥物定價時會參考海外的價格，因此Zolgensma很可能超過1億日元。目前日本國內最貴的藥物為白血病治療藥「Kymriah」，2019年5月定下了服用1次3349萬日元（約合人民幣213萬元）的藥價。

 

       由於日本公共醫療保險中有「高額療養費制度」，設置醫療費自付月額上限，能夠大大減輕高額醫療的患者負擔。另外，日本多數市區町村基本上全額補貼兒童醫療費，很多情況下幾乎無需自己負擔。

 

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