日本國立成育醫療研究中心5月20日宣佈實施了世界首例用胚胎幹細胞（ES細胞）製作的肝細胞移植臨床試驗。移植給患有先天肝病的嬰兒，據悉術後狀況良好。這項療法如果能進一步積累安全性，有望應用於其他肝臟疾病的治療。

 

       2019年10月給一位出生第6天、先天患有「尿素迴圈障礙」導致肝臟不能分解毒性氨的新生兒移植了源自ES細胞的肝細胞。移植後再未觀察到體內氨值升高的異常情況。

 

 

       2020年3月進行了移植嬰兒父親肝臟的手術，沒有出現併發症等，術後狀況良好，目前已經出院。國立成育醫療研究中心考慮在其他患者身上也進行這種治療方法的臨床試驗，確認其有效性和安全性。

 

       尿素迴圈障礙會導致血液中的氨值升高，引發嘔吐和痙攣，甚至危及生命。發病比例為數千～數萬人中出現一例，據推算日本國內約有1000名患者。

 

日本京都大學培育的人體胚胎幹細胞（資料圖，與本文無直接關聯）

 

       要想進行根本性治療，需要進行肝臟移植，但給新生兒做手術有很大難度，必須過上數月時間等體重達到6千克左右。這期間通過食物控制和服用藥物進行治療，但會加重患者負擔，並且存在嚴重併發症等危險。

 

       在海外是從腦死亡者的肝臟採集肝細胞並進行保存，用於治療，使患者安全度過肝臟移植前的時期。日本尚未批准這種療法，認為使用通過胚胎幹細胞製造的肝細胞的方法比較合適。負責治療的臟器移植中心主任笠原群生展望稱，「如果治療的安全性得到確認，也許對慢性肝病等其他肝臟疾病也能進行採用胚胎幹細胞的再生醫療了」。

 

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