日本厚生勞動省將於4月解禁使用「基因組編輯」技術治療疾病的臨床研究。該省1月16日認可了基因治療臨床研究指針的修正案。在海外，以遺傳性疑難病症和癌症為對象的臨床研究正在推進，日本也將啟動研究。

   

      基因治療是指通過破壞致病基因並更換正確的基因來治療疾病的方法。在此前的治療中，存在基因無法到達目標地的情況。而使用基因組編輯技術，可將基因插入目標地或是改變基因，將有望減少副作用，提高治療效果。

    

      此次的修正案提出修改有關基因治療臨床研究的指針，允許在患者體內使用基因組編輯技術進行治療。要求向研究機構提供用於基因組編輯的蛋白質和核酸等資訊。在治療患者的情況下，由研究機構和政府分兩個階段對安全性和效果等進行審查。不過將禁止改變人的受精卵或生殖細胞的基因。

       

      使用基因組編輯技術的基因治療在海外已經啟動臨床試驗。在美國，使用基因組編輯技術治療遺傳病「粘多糖病Ⅱ型」等疾病的臨床研究得到推進。中國已經啟動以癌症患者為對象的基因治療研究。而日本僅限使用小白鼠等動物進行實驗。日本自治醫科大學將使用基因組編輯技術治療血友病。

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