在使用1次需要數千萬日元的超高價藥受到關注的背景下，2020年以後超過1億日元（約合人民幣630萬元）的藥物也將問世。預計超過1億日元的諾華（Novartis）基因治療藥「Zolgensma」有望被納入日本保險，患者負擔得到減輕。另一方面，高科技新藥的價格持續上漲，保險和稅收的負擔將隨之加重。在推動醫藥技術創新的同時，應在多大程度上以醫療保險負擔？高價藥或將對醫療保險制度改革的討論産生影響。

 

諾華製造公司的Logo

　 

　　預計諾華的Zolgensma最快將在2月獲准銷售，5月以後被納入保險。在美國，以超過2億日元的價格銷售，在日本的政府定價（藥價）預計也將達到1億日元以上。治療對象是患有以肌肉力量下降為特徵的遺傳性疾患「脊髄性肌萎縮症」的嬰幼兒。在症狀嚴重的情況下，將出現呼吸不良，屬於死亡率很高的重病，但有望通過1次注射治癒。

 

　　此外，「滑膜肉瘤」的治療藥價格預計也將達到1000萬日元以上。滑膜肉瘤是指關節附近形成惡性腫瘤，20歲以下的患者佔到約3成。該藥由日本寶生物工程公司（TaKaRa Bio）攜手大塚製藥開發。最快有望在2020年度內獲准銷售。從患者身上取出淋巴球，添加識別和攻擊癌細胞的功能之後放回患者體內。製造方法類似於2019年5月將藥價定為3349萬日元這一歷史最貴的白血病治療藥「Kymriah」。

 

 

　　新基公司(Celgene)也在開發血液癌之一「淋巴瘤」的治療藥。這種藥與Kymriah屬於相同種類，有可能在2020年度獲准銷售。

　 

　　這些超高價藥均用於治療兒童癌症和難病等患者人數少的罕見疾病。由於沒有其他案例的藥物開發能帶來收益，越來越多的製藥企業專注於開發全球達到約7000種的罕見疾病的藥物。背景是各國以優先審批為中心的鼓勵措施一直在增加，同時通過將基因放入人體內加以治療等尖端技術不斷普及。

 　

　　Zolgensma的銷售價格在美國超過2億日元，是以此前的長期療法醫療費（4億日元左右）作為參考設定。由於1次用藥即可完成難病的治療，價格得以提高。類似Kymriah的「私人訂製型」藥物無法大量生産，容易形成高價。另一方面，如果使用新藥，也會出現醫療費總額比此前減少的案例。

 　

　　在日本的公共醫療體系中，有一項為了減輕患者負擔的「高額療養費制度」。醫保一般個人負擔30%，但如果使用超高價藥，費用可以大幅減少。例如超過3000萬日元的Kymriah，如果是年收入約500萬日元的患者，1次負擔只在40萬日元左右。

 

 

　　雖然患者的負擔被減輕，但剩下的開支將通過保險費和稅收填補。僅從Kymriah來看，市場規模最大為每年72億日元。從每年達到10萬億日元的藥劑費整體規模來看，僅為很小一部分，但如果超高價藥持續增加，醫療保險財政的可持續性有可能動搖。

 

　　日本厚生勞動省多次修改制度，以降低高價藥的價格。在2020年度的診療報酬修訂中也降低了藥劑費，增加醫生的報酬。還將引進新機制，對於那些有了新功效預計銷量猛增的藥物，該機制將更容易降低藥價。不過，如果過度降低藥價，也有可能出現弊端，醫藥企業對於向日本市場投放創新性新藥將會感到猶豫。

 

　　日本的公共醫療保險甚至將感冒藥和膏藥等市售藥就能治癒的輕度症狀也納入了對象。超高價藥的相繼問世將擠壓保險財政，因此應如何劃分保險適用對象，這一制度整體的改革或將再次成為重大課題。

  

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