通過向人體內植入基因來治療疾病的「基因治療藥」有望於2019年5月在日本首次問世。根據日本的藥事審批程式，日本厚生勞動省的專家會議2月20日同意了對促進足部血管再生的藥物以及治療血癌的藥物的批准。雖然海外的製藥企業在開發方面領先，但在血管再生藥物方面本次是日本企業首次獲得批准。對於患有難以治癒疾病的患者，似乎開闢了新的治療道路。

   

 　　

　　獲得批准的是AnGes公司開發的「Collategene」。對於重症動脈硬化導致血管堵塞的腿部，將通過注射形成新血管的基因加以治療。治療對象是多發于糖尿病患者等、重症時甚至需截肢的閉塞性動脈硬化症。據稱日本國內每年的患者人數約為15萬人。

 　　　　　

　　經過正式批准之後，藥價最早將在5月敲定。多位相關人士表示，治療費將設定為每人200萬～300萬日元（約合人民幣12.1～18.2萬元）。

　　 

　　AnGes是起源自大阪大學的企業，2002年在東京證券主機板上市，從剛成立的1999年開始，著手進行Collategene的研發。

 　

　　20日，瑞士製藥巨頭諾華（Novartis）開發的新型癌症免疫藥「Kymriah」也有望獲得批准。該藥採用了對免疫細胞進行操作，提高對癌症攻擊力的治療機理，在8成幼年白血病患者身上顯現出治療效果。這兩款新藥預計均將納入保險的負擔範圍。

 　　

　　基因治療藥被視為「終極醫療」，被期待用於治療各種此前難以治療的疾病。伴隨各種疾病的致病基因相繼被查明，顯示基因治療藥有效性的報告也出現增加。

 　　

　　英國調查公司Evaluate的統計顯示，到2024年基因治療藥的全球市場規模將達到1.7萬億日元，佔到藥品市場整體的1％。目前全球獲得批准的基因治療藥僅約10種，但有望實現年率超過100％的快速增長。美國今後每年將約有10種基因治療藥獲得批准。而在日本，預計每年也有多種産品上市。

    

     　　     

基因治療藥被視為「終極醫療」

                 

　　雖然患者人數少，但基因治療藥有望實現高藥價，各國政府正在通過快速批准制度等推動開發。通常新藥上市需要約15年時間，但如果是基因治療藥則縮短為數年，被認為能夠分散藥企的風險。但是由於基因治療藥價格昂貴，將導致社會保障費用大增，有意見擔憂會對財政造成壓力。

 　　

　　在基因治療藥的實用化方面，日本起步較晚。預算和研究人員集中於低分子化合物、iPS細胞等研究領域，基因治療的研究陷入停滯。但最近日本企業也相繼著手進行開發。

 　　

　　日本藥企第一三共攜手東京大學，正在開發腦腫瘤的基因治療藥，最快有望在2019年之內獲得批准。安斯泰來製藥、武田藥品工業也正在開發治療血友病的基因治療藥等。

 　　

 

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