據推算，全世界共有3千萬阿茲海默型認知症患者，全球首款可抑制該病發展的藥物將在美國投入使用。美國食品藥品監督管理局（FDA）批准了美國渤健（Biogen）和日本衛材的新藥「Aduhelm（Aducanumab）」。在藥物需求高漲的背景下，FDA有條件地批准了這款新藥。在日本，由於患者人數眾多和價格昂貴，有人擔心該藥會擠壓國家的醫療費用，新藥獲批成為備受關注的焦點。

 

     據估算，全世界有5千萬認知症患者，阿茲海默病是其中佔比6成的主要疾病。這是一種進行性腦部疾病，記憶力和思考能力逐漸下降，最終導致日常生活陷入困難。

 

  新藥可清除致病物質

 

     雖然阿茲海默病的發病原因尚不清楚，但已經查明的是，患者腦部蓄積了一種叫做「β澱粉樣蛋白（amyloid-β）」的蛋白質，逐漸導致神經細胞受損，並最終造成腦萎縮。很多科學家和製藥企業認為，只要清除澱粉樣蛋白，就可以阻止病情的發展，因此一直在挑戰可阻礙澱粉樣蛋白的藥物研發。

   

 

    但現實很殘酷。美國研究製藥工業協會的統計顯示，在截止2017年的20年裏，各製藥企業的治療藥開發項目為4勝146敗。獲得成功的只是以緩解症狀為目的的藥物，針對澱粉樣蛋白的治療藥開發項目全部遭遇失敗。

 

      Aducanumab是使用蛋白質「抗體」（人類免疫的基礎物質）的一種抗體藥物。治療對象為患有輕度認知障礙的患者。據説只清除腦部澱粉樣蛋白塊的設計發揮了成效。以往的失敗藥物的作用原理是阻礙腦部澱粉樣蛋白的合成，或者清除溶解到血液中的澱粉樣蛋白。

    

 

     患者使用Aducanumab之後，抗體會與澱粉樣蛋白塊結合。與抗體結合的澱粉樣蛋白塊會被人類的免疫系統判定為異種物質，並被免疫細胞排除。

    

      另一個成功因素是用藥量。一般而言，大腦有防止異物侵入的屏障，藥物成分難以到達。錠劑等分子量小的藥物成分能到達，而分子量大的抗體藥物基本到達不了。渤健(Biogen)和衛材選擇了最大限度增加用藥量的方法。

    

       已證明通過送達用藥量的0.幾％，可以去除澱粉樣蛋白斑塊。普通抗癌藥使用的抗體藥物的用藥量為體重1KG服用3～5毫克左右，Aducanumab為10毫克，是普通藥物的2倍以上。

    

    

      經過大約1年半的臨床試驗發現疾病進展速度可延緩2成，基本沒有嚴重的副作用。實際上，以每月1次的頻率通過點滴用藥。

   

      具有化時期的治療效果，但科學界也有批判的聲音。因為增加了用藥量的患者人群具有抑制疾病進程的效果，但用藥量少的患者人群沒有明確的效果。部分專家也指出「評估效果用的數據不足」。

    

   出乎意料獲得批准

    

      2020年11月，FDA邀請了外部專家召開的諮詢委員會以科學依據不足為由，給出了不予批准的意見。也有人認為「Aducanumab不會獲得批准了」（國內機構投資者）。

 

      而FDA的判斷出乎人們的意料。東京都健康長壽醫療中心的岩田淳部長表示「雖是附帶條件批准的，但打開了開發治療藥物的大門」。

    

      針對澱粉樣蛋白斑塊增加用藥量的方法將成為今後開發治療藥物的方向。渤健和衛材的第2款治療藥物「Lecanemab」和瑞士羅氏的「Gantenerumab」正在做最終臨床試驗，2022年內出結果。美國禮來公司的「Donanemab」最近也將開始最終臨床試驗。有人指出美國也可能出現新藥批准高峰。

   

    Aducanumab在美國已於2020年8月作為優先審核對象受理申請，僅10個月就獲批了。而在日本的審批還未通過，不過岩田認為「美國已批准的藥物在日本很難被否定」。

   

    日本經濟新聞（中文版：日經中文網） 高田倫志

   

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