NIKKEI——日本經濟新聞中文版

　　採用基因治療來應對阿茲海默症（在癡呆症中佔極大比例）的研究正在加速。在藥物臨床試驗相繼失敗、基因編輯技術取得進步等因素的推動下，美國已開始基因治療的臨床研究。根治癡呆症的研究目前處於停滯狀態，儘管基因治療在安全性等方面存在諸多課題，但其隱藏著開闢出根治道路的可能性。

　　歐美藥企此前一直大力開發的治療方法是，防止β-澱粉樣蛋白（會在腦神經細胞外沉積、被認為是癡呆症病因之一）等蛋白質的生成和凝集。至少有5種可防止β-澱粉樣蛋白生成的候選藥物在最終臨床試驗階段停止研究。原因是這些藥物無法抑制認知功能的降低，而且接連出現副作用。

阿茲海默症的基因治療研究

　　目前的主流技術是嘗試使用「抗體」去除沉積的蛋白質聚集體，但這種嘗試接連失敗。在去除β-澱粉樣蛋白的10多種臨床試驗藥物中，只有美國渤健（Biogen）和日本衛材的藥物於2020年向美國食品藥品監督管理局（FDA）遞交認定申請。但有人指出這些藥物的最終試驗結果無法充分證明其有效性，能否獲批尚不明朗。

　　受到部分研究人員關注的另一種技術是基因治療。這種療法是將人工製作的特定基因注入人體內，用於彌補不足的功能，或者阻礙有害物質活動。

　　基因治療也經歷了副作用問題等受到質疑的時期，但經過不斷改進，目前已開始在國內外投入使用。該療法還被用於治療神經疾病，2020年脊髓性肌肉萎縮症藥物「Zolgensma」繼在美國獲批之後，也在日本獲得批准。

　　美國政府機構的資料庫顯示，美國等國家正在針對阿茲海默症進行兩種以上基因治療的臨床研究。

　　成為靶點的基因「APOE4」是被認為最容易應用於臨床應用的基因之一。很多阿茲海默症患者擁有這種基因，這種基因一旦強烈表達，發病風險就會上升。