NIKKEI——日本經濟新聞中文版

      關於瑞士諾華公司（Novartis）的罕見病治療藥物“Zolgensma”，日本厚生勞動省計劃將其在公共醫療保險中的價格定為1.6億～1.7億日元（約合人民幣1058萬元~1124萬元），目前已進入協調階段。該藥將是日本國內價格最貴的藥物。在患者數量較少的罕見病藥物開發上，各個國家都在完善支援制度，比如縮短審批時間等。隨著新藥開發技術的進步，罕見病藥物的開發不斷取得進展。

Zolgensma（瑞士諾華供圖）

      厚生勞動省計劃在5月13日的中央社會保險醫療協議會（厚生勞動相的諮詢機構）大會上確定Zolgensma的價格，並將其列為保險適用對象。患有脊髓性肌萎縮症的2歲以下嬰幼兒使用Zolgensma一次即可完成治療。該藥在美國的售價超過2億日元，在日本的價格一直備受關注。此前日本國內最貴的藥物是治療白血病的“Kymriah”，價格高達3349萬日元。

      預計每年的脊髓性肌萎縮症患者為20名左右。患者支付的醫療費有上限。而且，大多數市區町村都對兒童醫療的自費部分幾乎提供全額補貼，預計基本上不會對患者造成負擔。