NIKKEI——日本經濟新聞中文版

　　在使用1次需要數千萬日元的超高價藥受到關注的背景下，2020年以後超過1億日元（約合人民幣630萬元）的藥物也將問世。預計超過1億日元的諾華（Novartis）基因治療藥“Zolgensma”有望被納入日本保險，患者負擔得到減輕。另一方面，高科技新藥的價格持續上漲，保險和稅收的負擔將隨之加重。在推動醫藥技術創新的同時，應在多大程度上以醫療保險負擔？高價藥或將對醫療保險制度改革的討論産生影響。

諾華製造公司的Logo

　　預計諾華的Zolgensma最快將在2月獲准銷售，5月以後被納入保險。在美國，以超過2億日元的價格銷售，在日本的政府定價（藥價）預計也將達到1億日元以上。治療對像是患有以肌肉力量下降為特徵的遺傳性疾患“脊髄性肌萎縮症”的嬰幼兒。在症狀嚴重的情況下，將出現呼吸不良，屬於死亡率很高的重病，但有望通過1次注射治愈。

　　此外，“滑膜肉瘤”的治療藥價格預計也將達到1000萬日元以上。滑膜肉瘤是指關節附近形成惡性腫瘤，20歲以下的患者佔到約3成。該藥由日本寶生物工程公司（TaKaRa Bio）攜手大塚制藥開發。最快有望在2020年度內獲准銷售。從患者身上取出淋巴球，添加識別和攻擊癌細胞的功能之後放回患者體內。製造方法類似于2019年5月將藥價定為3349萬日元這一歷史最貴的白血病治療藥“Kymriah”。

　　新基公司(Celgene)也在開發血液癌之一“淋巴瘤”的治療藥。這種藥與Kymriah屬於相同種類，有可能在2020年度獲准銷售。

　　這些超高價藥均用於治療兒童癌症和難病等患者人數少的罕見疾病。由於沒有其他案例的藥物開發能帶來收益，越來越多的制藥企業專注于開發全球達到約7000種的罕見疾病的藥物。背景是各國以優先審批為中心的鼓勵措施一直在增加，同時通過將基因放入人體內加以治療等尖端技術不斷普及。

　　Zolgensma的銷售價格在美國超過2億日元，是以此前的長期療法醫療費（4億日元左右）作為參考設定。由於1次用藥即可完成難病的治療，價格得以提高。類似Kymriah的“私人訂制型”藥物無法大量生産，容易形成高價。另一方面，如果使用新藥，也會出現醫療費總額比此前減少的案例。