日本要用iPS細胞培養血小板治療血液難病
2018/08/20
日本經濟新聞(中文版:日經中文網)8月19日獲悉,京都大學教授江藤浩之等人向日本政府提交了使用患者自身的iPS細胞培育血小板並用於治病的臨床研究計劃。對象為無法使用他人的血小板輸血的血液病患者。日本厚生勞動省預訂於8月29日對該計劃進行審議。繼視網膜和心臟等器官外,利用iPS細胞的再生醫療治療對象將進一步擴大。
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人體iPS細胞(資料,京都大學山中伸彌教授提供) |
京都大學將於近期公佈計劃。江藤教授等人力爭實現「血小板減少症」(因再生不良性貧血等導致無法生成止血的血小板)的再生醫療。該疾病容易因皮膚出血引起內出血,鼻血等也難以止住。隨著病情惡化,將引起內臟和腦部大量出血,危及生命。
通常該疾病是使用血小板製劑輸血治療,不過此次計劃以一位稀有血型血小板的患者為對象。已經找到了候選人,不打算再募集患者。血小板製劑由於血型不同會發生排異反應,所以無法用於治療。使用胚性幹細胞(ES細胞)和他人的iPS細胞製作的血小板也無法使用。
因此,在臨床試驗中將使用患者自身的iPS細胞培育成血小板並用於治療。將多次投放使用患者iPS細胞培育的血小板,用1至2年時間來確認安全性。如果成功,繼2014年實施的眼疾手術後,將成為第2例使用患者自身的iPS細胞治療疾病的案例。
血小板還被用於手術和傷處治療。目前日本醫院等一直使用日本紅十字會製作的血小板製劑,但是只能保存4天。今後,受人口老齡化等影響,捐血者將減少,而需要血小板的人則將增多,血小板很可能短缺。
江藤教授一直在研究使用他人的iPS細胞培育治療傷病的血小板。計劃開展由醫生主導的臨床試驗。
利用江藤教授的研究成果,初創企業Megakaryon(京都市)也計劃使用iPS細胞製作的血小板開展企業主導的臨床試驗。力爭最早於2019年在美國啟動臨床試驗。多種血小板可用於不同的患者,該技術有望作為彌補血小板短缺的技術被推向實用。
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