利用誘導性多能幹細胞(iPS細胞)的世界首個臨床研究計劃已經通過審查,2014年春季,日本的研究機構將首次嘗試利用iPS細胞治療疾病。iPS細胞被認為是再生醫療(能夠幫助患者恢復因疾病或意外而喪失的身體功能的醫療)的有力武器,全球研究機構和風險企業正計劃推進相關臨床研究。自日本京都大學教授山中伸彌在世界上首次培養出iPS細胞以來,已經過去6年多,圍繞「終極移植醫療」的爭奪戰正日趨激烈。
根據日本文部科學省制定的利用iPS細胞的再生醫療發展進程,臨床研究將從眼部疑難病開始,然後逐步擴大到血液疾病、神經系統疑難病等。iPS細胞存在移植後易於轉化為癌細胞的問題。但眼睛不易患癌,即使生成腫瘤,也已經確立了雷射治療等應對方法。因為風險較低,所以更容易運用於臨床治療。
日本大阪大學的西田幸二教授等也力爭在3~4年後啟動眼角膜治療的臨床研究。此項研究將從眼角膜受損的患者身上採集血液,並以此製作iPS細胞。隨後將培養成的角膜細胞製成薄膜狀,並貼于患者眼部,以期待其恢復視力。
該項治療的對象是因眼外傷或疾病導致角膜受損從而視力大幅下降的患者。目前,治療該病需要進行角膜移植。由於提供者不足,日本國內等待移植的患者數量達到約2600人。
iPS細胞將應用於各種疑難病
此次,日本理化學研究所提交的加齡黃斑變性臨床治療計劃得到批准,與此同時,該研究所還計劃將iPS細胞用於另外一種眼部疑難病「視網膜色素變性」的治療。同時力爭5年後啟動將iPS細胞培養成眼細胞後用於移植的臨床研究。
除了用於眼病治療外,日本慶應義塾大學將在4年後啟動治療「脊髓損傷」(即因意外等脊椎骨折,導致手腳失去靈活)的臨床研究。如果能將受損神經重新連接,則將開闢新的治療途徑。此外,大阪大學則計劃通過iPS細胞培養心臟肌肉膜、然後貼在心臟上來治療嚴重的心力衰竭。
另一方面,各國也在加速推進相關臨床研究。美國國立衛生研究院(NIH)將在2年內啟動利用iPS細胞培養視網膜細胞、然後用於眼部疑難病治療的臨床試驗。此外,還計劃培養能産生神經傳導物質的細胞等,同時嘗試治療引發手足顫抖和運動功能低下的「帕金森病」。
美國生物技術風險企業、先進細胞技術公司計劃在今年內啟動利用iPS細胞培養血小板的臨床試驗。據管理京都大學iPS細胞專利的iPS Academia Japan公司董事白橋光臣透露,英國也制定了利用iPS細胞培養紅血球的治療計劃。
國際合作不可或缺
另一方面,推進國際間合作的趨勢也已顯現。利用iPS細胞進行的再生醫療在世界上是史無前例的一項技術,因此,在治療過程中難免出現各種問題,相關國際合作體制已經不可或缺。
去年6月,京都大學再生醫學科學研究所與NIH的再生醫學中心簽署了合作協議。該研究所認為,在推進利用iPS細胞的再生醫療方面,有必要與積極進行生物技術研究的美國展開合作。該研究所所長岩田博夫強調,「只著眼日本國內將難有作為」。
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