NIKKEI——日本經濟新聞中文版

      繼獲得諾貝爾生理學或醫學獎的日本京都大學特別教授本庶佑為開發作出貢獻的癌症免疫藥“Opdivo”之後，新的免疫療法“CAR-T細胞”正受到關注。雖然存在治療費每次可能超過7000萬日元（約合人民幣424萬元）等價格昂貴的問題，但具有對特定白血病患者的8成有效的驚人效果。克服容易復發這一弱點的研究也在全面啟動。

CAR-T細胞在凍結狀態下運輸

      “真的在等這種藥”，在日本福岡縣居住的40多歲公司職員中川昭博（化名）這樣激動地説。他4歲的兒子被診斷出患有白血病還是在3年前。

　   他搜尋了所有與白血病有關的研究，在此過程中得知存在CAR-T細胞療法這一新的治療方法。4月終於有報道稱，瑞士制藥商諾華（Novartis）將在日本申請推出採用CAR-T細胞的治療法“Kymriah”。

      CAR-T與日本小野藥品工業等開發的Opdivo相同，都是利用患者的免疫能力治療癌症的機制，但使用的並非藥物，而是免疫細胞本身。治療時，將向從患者身上取出的免疫細胞內嵌入成為發現癌細胞的雷達的基因，通過靜脈輸液使之回到人體內。返回體內的免疫細胞將尋找癌細胞的記號加以攻擊。

      受到期待的最主要原因是，對於白血病具有顯著的療效。在諾華的臨床試驗中，對於陷入抗癌藥失效、同時無法進行骨髄移植這一狀態的難治性白血病患者的8成以上確認了療效。“僅從治療成績來看，簡直是特效藥”，制藥公司高管異口同聲地表示。

      開發競賽呈混戰局面

      以2016年7月小野藥品與比利時Celyad公司展開技術合作為開端，2017年1月日本制藥公司第一三共與美國凱特藥業(Kite Pharma，後來被美國吉利德科學公司收購）展開闔作，2017年9月武田藥品工業又與源自山口大學的初創企業Noile-Immune Biotech（位於東京中央區）展開闔作。有關CAR-T療法的開發競賽呈現出混戰的局面。

      在世界範圍內最早實現實用化的是諾華。2017年8月30日，作為首次開展的CAR-T療法，諾華在美國取得了“Kymriah”的許可。同年10月18日凱特藥業（現在屬於吉利德）的“Yescarta”獲得批准。

      目前面臨的主要難題是高昂的成本。有估算認為，Kymriah在美國的治療價格約為每次5300萬日元，在英國超過7000萬日元。有慎重的聲音質疑稱，“能否在將個人負擔額控制在最小限度的日本的社會保障制度下獲得接受”（日本厚生勞動省高官）。

　   日本自治醫科大學的名譽教授小澤敬也表示，“CAR-T療法原本的生産成本就很高”。在一般癌症治療中使用的抗體藥物等能夠大量生産，但將在細胞本身作為藥品使用的治療方法中無法這樣做。

      據稱，治療中需要從患者的血液中取出免疫細胞，嵌入名為CAR的基因後加以培養。不過，要讓其自己繁殖，需要施加刺激，例如在特定的溫度下給予特定神經傳導物質等。

　   相關作業仍未實現機械化，幾乎全部依賴手工作業。必須每天片刻不離地觀察細胞的情形，取走途中死亡的細胞，或更換為有活力的免疫細胞。

　   另外，還存在效果的持續性方面的弱點。“即使癌細胞一度消失，仍會有復發的患者”。世界頂級癌症研究機構美國紀念斯隆-凱特琳癌症中心2月在美國醫學雜誌上發佈了震驚世界的研究結果。