NIKKEI——日本經濟新聞中文版

      東京醫科齒科大學準教授柿沼晴和教授朝比奈靖浩等人成功使用iPS細胞再現出兒童肝臟疑難病，這種病迄今為止幾乎沒有治療方法。研究團隊發現了可能成為治療對象的蛋白質。同時還確認到，用藥後，引發疾病的異常細胞的活動得到抑制。研究團隊將繼續尋找可用於治療的藥劑，力爭通過醫生主導的臨床試驗開發治療方法。

人體iPS細胞（京都大學山中伸彌教授提供，資料圖）

       研究團隊再現的疾病為先天性肝纖維化，是兒童肝臟疑難病的一種。這種病是由於向肝臟輸送助消化液體的膽管發生變形，或者肝臟硬化，導致肝功能不全。該病屬於日本厚生勞動省指定的小兒慢性特定疾病的一種，發病率為4萬分之1至1萬分之1。一旦發病，除了肝臟移植，沒有其他有效的治療方法。

       研究團隊使用健康人的iPS細胞，通過基因組編輯技術使致病基因缺損，製作出患病的膽管細胞。製成的細胞變成與患者肝臟相同的狀態，很容易異常增加。

       團隊詳細研究了製成的膽管細胞，發現了名為白細胞介素8（IL-8）的蛋白質（一種抗炎症物質）被大量分泌出。隨著這種蛋白質被大量分泌出，導致肝臟硬化的其他分子也出現增多。在細胞上使用2種藥劑後，白細胞介素8等的分泌得到抑制。

       雖然此前已經確定了先天性肝纖維化的致病基因，但是即使用老鼠的基因進行操作，也無法再現患者的病狀，治療方法的開發遲遲沒有進展。朝比奈教授表示，「希望找到兒童能用的藥劑，推動開發出具體的治療方法」。