日企利用肽和mRNA開發低價再生醫療
2021/08/20
在日本,再生醫療領域的新技術研發正在積極推進之中。使用的是可以合成的肽(蛋白質片段)以及因新冠疫苗而知名度提高的「信使核糖核酸(mRNA)」。使用這些物質可以進行相對便宜的治療。以前在再生醫療領域,利用iPS細胞(可培育成多種細胞)的手法受到關注。如果新療法得到普及,再生醫療的陣地將會擴大。
再生醫療可以補全或修復因疾病或事故而受損的器官等的功能。在使用iPS細胞的再生醫療領域,眼部和神經的疑難病、重症心力衰竭等的臨床研究和臨床試驗正在推進之中,目前每人平均費用高達數千萬日元。
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PrimRNA最早將於2023年以膝骨關節炎為對象啟動臨床試驗(圖片由NanoCarrier公司提供) |
有些種類和程度的疾病,除了iPS細胞移植以外,還可以選擇其他治療方法。向患者注射可低價量産的便宜物質,或利用體內製造蛋白質的原理等來幫助治療的研發越來越活躍。
日本鹽野義製藥和大阪大學創辦的企業StemRim正在開發一種向患者注射肽的療法,這種肽被稱為「再生誘導醫藥品」。通過把幹細胞從骨髓中動員到血液中,使其集中到受損的組織處,從而達到再生效果。
治療對象為大皰性表皮鬆解症(皮膚容易脫落、出現水泡等)以及急性腦梗塞等。大皰性表皮鬆解症已於2020年完成第二階段臨床試驗,今後將向日本政府提出批准申請。
使用的肽可以像普通的低分子醫藥品一樣進行化學合成,「具有壓倒性的成本優勢」(StemRim的相關負責人)。
生物製藥企業NanoCarrier和提供藥物開發支援服務的Axcelead使用的是mRNA技術。2021年4月,兩家公司共同出資成立了PrimRNA公司。計劃以老年人群中常見的膝骨關節炎為對象,最早於2023年啟動臨床試驗。
這種疾病一旦發展,疼痛就會加劇,走路也會變得困難。目前一般選擇對症治療或置換為人工關節的手術。在臨床試驗中,將向患者的膝蓋軟骨數次注射特定的mRNA。
通過這種方法來生成可促進軟骨再生的蛋白質「RUNX1」。其優點是不需要反覆注射蛋白質。PrimRNA公司認為,如果症狀得到緩解,就有可能推遲或避免進行手術。
在海外,英國製藥企業阿斯利康的目標是在再生醫療中使用mRNA。為心衰患者注射mRNA,使其産生具有製造血管功能的蛋白質「VEGF」。
京都大學iPS細胞研究所的教授高橋淳以使用iPS細胞治療帕金森症為目標。他表示,「細胞移植和其他療法可以結合在一起」。
日本經濟新聞(中文版:日經中文網)草鹽拓郎,苅野聰祐
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