NIKKEI——日本經濟新聞中文版

　　美國康奈爾大學的研究團隊將阻礙「APOE4」表達的基因植入15名阿茲海默症患者及早期輕度認知障礙患者體內，確認其安全性等。這項實驗將於2021年12月結束。

　　2019年，研究人員發現了當阻礙「APOE4」表達的相關基因工作時有可能預防發病，推動了基因治療。

　　日本國內也在推進研發。東京醫科齒科大學的岡澤均教授等人通過小鼠等發現，β-澱粉樣蛋白在腦神經細胞外聚集、認知功能衰退之前，會出現細胞死亡的現象。認為如果通過基因的工作來阻止這種細胞死亡，就可以抑制發病。

　　通過小鼠實驗發現，相關基因的工作成功抑制細胞死亡、異常蛋白質累積和認知功能下降。研究團隊計劃成立初創企業以推動實用化。

　　推動基因治療的是基因分析技術的進步。靶向基因更容易發現，易於操作。利用獲得2020年諾貝爾化學獎的基因編輯技術「CRISPR-Cas9」，可以輕鬆更換細胞及實驗動物的基因，從而研究其與疾病的關係。

　　不過，基因治療癡呆症是否有效還不得而知。最大的課題是治療用的靶向基因尚未確定。

　　阿茲海默症的發病及進展機制複雜，有很多基因參與其中，因此可以想到有多個靶向基因。還要摸索治療效果的判定方法。參與癡呆症基因治療研究的日本自治醫科大學特聘教授村松慎一也對基因治療持慎重態度，他表示「能否取得能夠（作為治療方法）獲得批准的巨大效果還不得而知」。

　　也有觀點認為，植入基因後對身體的長期影響也需要驗證，面向癡呆症的基因治療投入使用還需要時間。

　　日本經濟新聞(中文版:日經中文網)　Slevin大浜華