NIKKEI——日本經濟新聞中文版

     據推算，全世界共有3千萬阿爾茨海默型認知症患者，全球首款可抑制該病發展的藥物將在美國投入使用。美國食品藥品監督管理局（FDA）批准了美國渤健（Biogen）和日本衛材的新藥“Aduhelm（Aducanumab）”。在藥物需求高漲的背景下，FDA有條件地批准了這款新藥。在日本，由於患者人數眾多和價格昂貴，有人擔心該藥會擠壓國家的醫療費用，新藥獲批成為備受關注的焦點。

     據估算，全世界有5千萬認知症患者，阿爾茨海默病是其中佔比6成的主要疾病。這是一種進行性腦部疾病，記憶力和思考能力逐漸下降，最終導致日常生活陷入困難。

  新藥可清除致病物質

     雖然阿爾茨海默病的發病原因尚不清楚，但已經查明的是，患者腦部蓄積了一種叫做“β澱粉樣蛋白（amyloid-β）”的蛋白質，逐漸導致神經細胞受損，並最終造成腦萎縮。很多科學家和制藥企業認為，只要清除澱粉樣蛋白，就可以阻止病情的發展，因此一直在挑戰可阻礙澱粉樣蛋白的藥物研發。

    但現實很殘酷。美國研究制藥工業協會的統計顯示，在截止2017年的20年裏，各制藥企業的治療藥開發項目為4勝146敗。獲得成功的只是以緩解症狀為目的的藥物，針對澱粉樣蛋白的治療藥開發項目全部遭遇失敗。

      Aducanumab是使用蛋白質“抗體”（人類免疫的基礎物質）的一種抗體藥物。治療對象為患有輕度認知障礙的患者。據説只清除腦部澱粉樣蛋白塊的設計發揮了成效。以往的失敗藥物的作用原理是阻礙腦部澱粉樣蛋白的合成，或者清除溶解到血液中的澱粉樣蛋白。

     患者使用Aducanumab之後，抗體會與澱粉樣蛋白塊結合。與抗體結合的澱粉樣蛋白塊會被人類的免疫系統判定為異種物質，並被免疫細胞排除。

      另一個成功因素是用藥量。一般而言，大腦有防止異物侵入的屏障，藥物成分難以到達。錠劑等分子量小的藥物成分能到達，而分子量大的抗體藥物基本到達不了。渤健(Biogen)和衛材選擇了最大限度增加用藥量的方法。

       已證明通過送達用藥量的0.幾％，可以去除澱粉樣蛋白斑塊。普通抗癌藥使用的抗體藥物的用藥量為體重1KG服用3～5毫克左右，Aducanumab為10毫克，是普通藥物的2倍以上。