基因治療藥在日本首次獲批 最早5月問世
2019/02/21
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基因治療藥被視為「終極醫療」 |
雖然患者人數少,但基因治療藥有望實現高藥價,各國政府正在通過快速批准制度等推動開發。通常新藥上市需要約15年時間,但如果是基因治療藥則縮短為數年,被認為能夠分散藥企的風險。但是由於基因治療藥價格昂貴,將導致社會保障費用大增,有意見擔憂會對財政造成壓力。
在基因治療藥的實用化方面,日本起步較晚。預算和研究人員集中於低分子化合物、iPS細胞等研究領域,基因治療的研究陷入停滯。但最近日本企業也相繼著手進行開發。
日本藥企第一三共攜手東京大學,正在開發腦腫瘤的基因治療藥,最快有望在2019年之內獲得批准。安斯泰來製藥、武田藥品工業也正在開發治療血友病的基因治療藥等。
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